美國西達(dá)賽奈醫(yī)學(xué)中心取得突破性進(jìn)展,利用ALS患者干細(xì)胞成功構(gòu)建"芯片上的漸凍癥"模型。該研究團(tuán)隊(duì)通過將患者來源的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)分化為運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元,在微流控芯片上模擬疾病微環(huán)境,創(chuàng)建出高度仿真的ALS體外模型。
這項(xiàng)發(fā)表在《自然》子刊的研究首次實(shí)現(xiàn)了在芯片水平重現(xiàn)ALS關(guān)鍵病理特征,包括運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退行性變和神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞異常。研究人員表示,該模型克服了傳統(tǒng)動(dòng)物模型與人類疾病的種屬差異問題,為揭示ALS發(fā)病機(jī)制提供了全新研究平臺(tái)。
專家指出,這一技術(shù)突破將顯著加速ALS藥物篩選進(jìn)程,有望破解困擾學(xué)界多年的治療難題。目前團(tuán)隊(duì)已利用該模型篩選出數(shù)個(gè)潛在治療靶點(diǎn),相關(guān)藥物開發(fā)工作正在推進(jìn)中。該成果也為其他神經(jīng)退行性疾病研究提供了可借鑒的技術(shù)路徑。
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